Czy cierpi Pani/Pan na dystrofię mięsniową?

Czy brał(a) lub aktualnie bierze Pani/Pan udział w innym badaniu klinicznym leków lub urządzeń medycznych?

W których z wymienionych miast, może Pani/Pan uczestniczyć w badaniu?

Czy ma Pani/Pan wszczepiony elektrostymulator (kardiowerter, defibrylator, rozrusznik) serca?

Proszę podać wartość frakcji wyrzutowej lewej komory serca (LVEF) z ostatniego badania echokardiograficznego. [%]

Czy obecnie lub w przeszłości przyjmował(a) Pani/Pan glikokortykosteroidy?

Czy cierpi Pani/Pan z powodu przewlekłej choroby (innej niż choroba podstawowa, której dotyczy ankieta) wynikającej z wadliwego przewodnictwa nerwowo-mięśniowego, tj. np. miastenia, zespół Lambert-Eaton, stwardnienie zanikowe boczne lub neuropatia ruchowa?

np. ciężka choroba lub niewydolność serca, wątroby, trzustki, nerek, ciężkie choroby hematologiczne, nowotworowe, układowe, neurologiczne, metaboliczne, psychiczne, schorzenia ograniczające wydolność oddechową, silnie ograniczające choroby układu ruchu etc.

Czy cierpi Pani/Pan na ciężką, ostrą lub przewlekłą chorobę (inną niż choroba podstawowa której dotyczy ankieta), która w znacznym stopniu ogranicza Pani/Pana aktywność i komfort życia oraz mogłaby uniemożliwić ukończenie udziału w badaniu klinicznym?

Dystrofia mięsniowa

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF)(Filgastim) u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową.

Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową.

Celem badania jest ocena wpływu stosowania metoprololu na zapobieganie rozwoju kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Chorzy objęci badaniem będą musieli stosować standardowe leczenie w postaci inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACEi). Badanie gromadzić będzie informacje o ciśnieniu tętniczym, tętnie, samopoczuciu oraz innych potencjalnych parametrach uczestników badania.

Skuteczność i bezpieczeństwo metoprololu jako leczenia uzupełniającego do standardu opieki w zapobieganiu kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest najczęstszą, postępującą, nieodwracalną dystrofią mięśniową. Czynność płuc ma kluczowe znaczenie dla długości życia w tej chorobie. Europejskie Towarzystwo Płuc koncentruje się obecnie na cyfrowym zdrowiu, starając się zdefiniować realistyczne innowacje w cyfrowej medycynie oddechowej, aby wesprzeć profesjonalistów i pacjentów podczas pandemii COVID-19. Celem pracy było sprawdzenie, czy możliwe jest monitorowanie czynności płuc w domu za pomocą indywidualnego elektronicznego systemu spirometrii u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a DMD. Drugim celem pracy jest wdrożenie telerehabilitacji oddechowej i ocena jej wpływu na czynność płuc (FVC).

E-monitorowanie czynności płuc u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a w warunkach domowych

Badanie będzie składało się z 2 części: Część 1 (zwiększanie dawki) zostanie przeprowadzona w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji 2 dawek (100 miligramów/kilogram [mg/kg] i 200 mg/kg) eteplirsenu u około 10 uczestników z DMD; Część 2 (ustalenie dawki i porównanie dawek) zostanie przeprowadzona w celu doboru dużej dawki (100 mg/kg w porównaniu z 200 mg/kg) i porównania jej z dawką 30 mg/kg eteplirsenu u około 144 uczestników z genetycznie potwierdzoną mutacje delecyjne podatne na leczenie przez pominięcie eksonu 51.

Badania kliniczne dla każdego

Wypełnij ankietę